2026年1月1日，新版國家醫(yī)保藥品目錄在全國范圍內(nèi)正式落地實施。
根據(jù)國家醫(yī)保局公布的數(shù)據(jù)，此次調(diào)整新增114種藥品。其中針對內(nèi)源性生長激素缺乏(GHD)引起兒童生長緩慢的長效生長激素——金培生長激素注射液，為全球原研第一支PEG長效生長激素，更是填補了國家醫(yī)保目錄內(nèi)無長效生長激素可用的空白。
回顧過往，金賽藥業(yè)在1998年就研制出第一支國產(chǎn)短效生長激素粉劑，一舉打破進口壟斷;2014年，“金賽增”獲批上市，成為全球首款長效生長激素。經(jīng)過10年超15萬患者臨床驗證安全優(yōu)效，已是當前臨床使用時間最長、治療患者數(shù)最多的長效生長激素。如今，響應國家政策進入醫(yī)保目錄，它還有望成為患者治療負擔最低的生長激素長效制劑，實現(xiàn)中國兒童生長發(fā)育治療領域的里程碑式跨越。
一、中國700萬矮小患兒，治療率卻不足5%
中國家長對身高的關注度從未像如今這般高漲，盡管有時感覺“自己在被販賣焦慮”，但大數(shù)據(jù)揭露的一個殘酷事實是：中國矮小癥患兒的實際治療率嚴重不足。
公開數(shù)據(jù)顯示，我國兒童矮小癥的發(fā)病率約為3%，現(xiàn)存矮小癥兒童總數(shù)約700萬人，但得到規(guī)范化診療的比例不到5%。形成鮮明對比的是，在歐美發(fā)達國家，兒童生長激素缺乏癥的診療率通常在20%-30%，甚至更高。
2021年《國務院關于印發(fā)中國婦女發(fā)展綱要和中國兒童發(fā)展綱要的通知》提出，5歲以下生長遲緩率控制在5%以下。對于兒科內(nèi)分泌門診或生長發(fā)育門診的醫(yī)生而言，每年寒暑假都是就診高峰，但他們的另一重擔憂是：來醫(yī)院咨詢的人雖多，但那些真正需要治療的患兒，可能并沒有來到醫(yī)生面前，或者因各種原因沒有選擇治療。
包括內(nèi)源性生長激素缺乏、性腺發(fā)育不全、特發(fā)性身材矮小等多種因素都可能導致矮小癥，而生長激素是解決這類問題的重要手段。有明確的發(fā)病機制，又有相應的治療手段，為何臨床治療率依然如此之低?
生長激素的使用具有長期性、持續(xù)性的特點，治療往往長達數(shù)年。巨大的“治療鴻溝”背后，既有家長對身高認知的滯后，更受制于經(jīng)濟條件、依從性、疼痛等現(xiàn)實原因。此次長效生長激素納入醫(yī)保，有望從多個維度進一步提升我國矮小癥的治療率。
經(jīng)濟方面，納入新版國家醫(yī)保目錄后，一名30公斤體重的矮小兒童，使用金培長效生長激素進行治療，將從年治療費用約12萬元，降低到3萬元。如果患兒符合內(nèi)源性生長激素缺乏引起的生長緩慢(GHD)，還可以報銷部分治療費用，讓生長激素真正實現(xiàn)了“普惠健康”。
治療體驗方面，在傳統(tǒng)的短效制劑治療方案中，患兒需每年承受365次的皮下注射，患兒因為疼痛恐懼、家長因為工作繁忙而導致的“漏針”甚至停藥現(xiàn)象頻發(fā)，治療效果也因此大打折扣，造成醫(yī)?；鹋c家庭支出的雙重浪費。
此次長效生長激素作為周制劑，其核心價值在于利用技術(shù)優(yōu)勢解決“依從性”難題。將注射頻率從“每日一次”降低為“每周一次”，不僅物理上減少了患兒每年300多針的痛苦，更有望減少漏藥、停藥概率，大幅提升中國矮小癥患者的“有效治療率”。
二、獲批十年，國產(chǎn)長效生長激素引領創(chuàng)新
在“?；尽钡脑瓌t下，國家醫(yī)保近年不斷強化對創(chuàng)新的支持。新版目錄中近一半新增藥物屬于1類創(chuàng)新藥，這傳遞出一個清晰信號：醫(yī)保支持真創(chuàng)新，如果想要進入醫(yī)保，藥品本身必須具備過硬的臨床價值和創(chuàng)新價值。
生長激素問世于1985年，最初生產(chǎn)主要集中在幾家跨國藥企，患者選擇少、負擔重。金賽藥業(yè)的發(fā)展史，堪稱一部中國生長激素的進化史：1998年推出國產(chǎn)粉劑打破壟斷;2005年推出亞洲第一支短效水劑提升穩(wěn)定性;2014年全球首款長效生長激素獲批上市，這也是全球首個且唯一U-PEG長效生長激素。
在不少常用藥領域，國產(chǎn)藥常被視為“平替”，但在生長激素領域，金賽增卻是國產(chǎn)創(chuàng)新藥崛起的代表。它結(jié)束了全球生長激素需“每日注射”的60年歷史，將治療頻率降低為一周一次。相比短效生長激素一年需要365次皮下注射，長效生長激素每周僅需給藥1次，直接幫患兒每年減少了300多針的注射，真正從產(chǎn)品端做到了“以患者為中心”。
上市10余年來，金培長效生長激素已累積超過15萬名患者的臨床應用數(shù)據(jù)。無論是嚴謹?shù)呐R床研究還是廣泛的真實世界研究(RWE)，均一致充分證實了其安全性與優(yōu)效性。作為我國完全自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，金賽增榮獲國家科技進步獎二等獎，其相關質(zhì)量標準也被收載于2025年版《中華人民共和國藥典》。
在生長激素缺乏癥三期臨床研究中，U型PEG長效生長激素治療25周時年化生長速率達13.41厘米/年，效果顯著優(yōu)于短效制劑。在真實世界研究中，患兒使用長效方案治療1年，身高改善明顯優(yōu)于短效。
尤其值得關注的是，除生長激素缺乏癥，金培長效生長激素的其他適應證應用也在不斷拓展并接受臨床檢驗。目前，U型PEG長效生長激素用于特發(fā)性身材矮小(ISS)和特納綜合征(TS)的兩個新適應證上市申請獲得國家藥監(jiān)局批準，同時也是全球范圍內(nèi)唯一獲批ISS和TS適應證的長效生長激素。此外，金賽藥業(yè)的超長效月制劑生長激素已進入臨床階段，口服小分子生長激素促分泌藥物的研發(fā)也在穩(wěn)步推進。
上述優(yōu)勢是金培長效生長激素最終叩開醫(yī)保大門最堅實的底氣，進入醫(yī)保目錄是企業(yè)將技術(shù)創(chuàng)新紅利轉(zhuǎn)化為社會紅利的生動體現(xiàn)。隨著2026年新政的實施，中國兒童生長發(fā)育治療領域或?qū)⒂瓉碚嬲摹捌栈輹r代”。
三、長效生長激素進醫(yī)保，重塑兒科競爭格局
受過去幾年“靈魂砍價”的影響，很多人對醫(yī)保產(chǎn)品的理解僅限于降價。長遠來看，醫(yī)保的“溢出價值”對于藥企大大被忽視了。
長期以來，部分家長不愿意孩子接受生長激素治療，不僅是因為經(jīng)濟條件，還有對“生長激素”類產(chǎn)品的安全性存疑。醫(yī)保目錄本身就是一種強有力的官方背書，意味著藥品的安全性和有效性進一步得到了國家層面的嚴格認可。這種“官方認證”將消除家長的顧慮，降低醫(yī)生的溝通成本，促使那些處于“觀望狀態(tài)”的患者轉(zhuǎn)化為“治療患者”。
此外，醫(yī)保準入還擴大了渠道的廣度。尤其是基層市場，包括矮小癥患者在內(nèi)的人群對價格更加敏感。借助長效生長激素進入醫(yī)保，金賽藥業(yè)的其他產(chǎn)品也得以進一步下沉醫(yī)療渠道，觸達更廣泛的基層醫(yī)療機構(gòu)和患者群體，讓高質(zhì)量的創(chuàng)新藥真正走到需要的患者身邊。
站在企業(yè)的角度來說，長效生長激素進入醫(yī)保就是其“深耕兒藥”戰(zhàn)略的關鍵落子。隨著長效生長激素進入醫(yī)保，金賽藥業(yè)已經(jīng)完成“短效+長效”“粉劑+水劑”的全產(chǎn)品線的醫(yī)保覆蓋，構(gòu)建了競爭對手難以逾越的壁壘，進一步鞏固了公司在生長激素領域的統(tǒng)治力。
金賽增是金賽藥業(yè)的王牌兒科產(chǎn)品，但其在兒科賽道的布局遠不止于此。2025年9月，金賽藥業(yè)以總價約15億元買下了三款脫敏治療藥物的中國市場權(quán)益。過敏可發(fā)作于任何年齡，但兒童無疑最牽動家長的心，尋求治療的動力最大。兒科也是金賽藥業(yè)布局該市場的關鍵切入口。
從上述角度來說，此次長效生長激素進入醫(yī)保將極大提升金賽品牌在兒科醫(yī)生和患者心中的信賴度，為其后續(xù)豐富的兒科產(chǎn)品線進入市場鋪平道路。
從1998年“打破壟斷”到2014年的“技術(shù)引領”，再到2026年的“普惠引領”，金賽藥業(yè)的發(fā)展軌跡與中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級的步伐同頻共振。在政策與市場的雙輪驅(qū)動下，長效生長激素納入醫(yī)保，不僅有望改寫無數(shù)患兒的生長軌跡，也為行業(yè)樹立了“創(chuàng)新-準入-可及”的良性范式，中國兒藥的深度與廣度正在悄然重塑。
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